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Identificar y seleccionar
Idea-fuerza¶
Terapia génica tópica para heridas de epidermólisis bullosa distrófica con mutaciones en COL7A1. Favorece el cierre local de heridas; no corrige todas las manifestaciones sistémicas ni elimina la necesidad de cuidados y vigilancia de carcinoma escamoso.
Datos terapéuticos, clase, marcas y presentaciones¶
Beremagene geperpavec (Vyjuvek), vector HSV-1 modificado no replicativo con copias funcionales de COL7A1. Se mezcla con gel y se aplica semanalmente sobre heridas seleccionadas por personal formado.
Situación regulatoria, comercialización y disponibilidad en España¶
Autorizado en la Unión Europea desde abril de 2025 y con ficha técnica y prospecto españoles en CIMA. La autorización no acredita por sí sola comercialización efectiva, financiación o disponibilidad en cada hospital; confirmar el acceso con farmacia hospitalaria.
Indicaciones autorizadas¶
Tratamiento de heridas en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica debida a mutaciones en el gen del colágeno tipo VII, COL7A1, conforme a la ficha técnica europea.
Usos fuera de indicación y nivel de evidencia¶
No está autorizado para cualquier epidermólisis bullosa, úlcera crónica o defecto de cicatrización. No extrapolar a otras mutaciones, heridas tumorales ni aplicación preventiva sobre piel íntegra.
Evidencia emergente
Esta ficha no dispone de evidencia emergente clasificada y revisada en un campo independiente. Esto no significa que no exista evidencia.
Lugar en terapéutica y perfil clínico candidato¶
Tratamiento especializado añadido a cuidados de heridas de epidermólisis bullosa distrófica. Priorizar heridas según carga, tamaño y dosis semanal máxima; no reemplaza vigilancia oncológica ni manejo multidisciplinar.
Fisiopatología y correlato clínico¶
La alteración de COL7A1 reduce la función del colágeno VII y de las fibrillas de anclaje, favoreciendo fragilidad y heridas recurrentes.
Mecanismo de acción y diana farmacológica¶
El vector aporta COL7A1 funcional a células de la herida para producir colágeno VII y favorecer la integridad de la unión dermoepidérmica.
Farmacocinética y farmacodinamia relevantes¶
Administración local con expresión génica en tejido tratado. No debe interpretarse como edición heredable ni curación sistémica permanente; pueden necesitarse aplicaciones repetidas y retratamiento de heridas reabiertas.
Eficacia, evidencia y tiempo hasta respuesta¶
En el ensayo pivotal con heridas emparejadas se observó cierre completo a los 6 meses en aproximadamente 67% de las heridas tratadas frente a 22% con placebo. El resultado corresponde a heridas seleccionadas, no a curación de la enfermedad completa.
Ventajas, limitaciones y alternativas terapéuticas¶
Puede aumentar cierre de heridas sin procedimiento quirúrgico de injerto. Limitan superficie tratable semanal, logística, reapertura y ausencia de efecto demostrado sobre todas las complicaciones de la enfermedad.
Comprobar antes de iniciar
Evaluación previa y criterios para iniciar¶
Confirmar diagnóstico y mutación COL7A1, cartografiar heridas, medir superficie y dolor y descartar infección no controlada o sospecha tumoral. Acordar prioridades y plan de apósitos.
Contraindicaciones y situaciones en las que no debe utilizarse¶
Hipersensibilidad al principio activo o excipientes según ficha técnica. No aplicar a heridas con carcinoma escamoso conocido o sospechado; evaluarlas antes.
Precauciones y alertas de seguridad¶
Evitar exposición accidental a ojos, mucosas y piel no prevista. Aplicar medidas de bioseguridad y manejo de apósitos. Los profesionales o cuidadores embarazados no deben preparar, administrar ni manipular los apósitos correspondientes.
Interacciones farmacológicas¶
No se han realizado estudios amplios de interacciones. No aplicar simultáneamente otros medicamentos tópicos en la misma herida; planificar los cuidados y tiempos según ficha técnica y equipo de heridas.
Poblaciones especiales y comorbilidades¶
La dosis semanal máxima depende de la edad. En menores de 3 años es menor que desde los 3 años. La experiencia en grupos pequeños y otras comorbilidades es limitada; no extrapolar seguridad sin valoración individual.
Fertilidad, anticoncepción, deseo gestacional, embarazo y lactancia¶
No se recomienda durante embarazo por datos insuficientes. En lactancia decidir entre interrumpir lactancia o tratamiento considerando los beneficios respectivos. Evitar exposición de embarazadas que manipulen el producto o apósitos.
Cribado infeccioso previo¶
Valorar infección de las heridas y tratarla según clínica. No establecer un cribado sistémico inmunosupresor universal por esta terapia local; completar estudios por situación clínica.
Vacunación y prevención infecciosa¶
Mantener prevención de infecciones y calendario vacunal individual. No inferir una prohibición universal de vacunas vivas por el nombre de vector viral; revisar recomendaciones con el equipo tratante.
Analítica y exploraciones complementarias basales¶
Confirmación genética, registro fotográfico y medición de heridas. Biopsiar lesiones sospechosas de carcinoma y obtener microbiología si está indicada. Analítica según enfermedad y situación general, no un panel único obligatorio por aplicación.
Prescribir y administrar
Posología y administración¶
Aplicación tópica una vez por semana. Dosis máxima semanal: menores de 3 años, 1 ml (2 × 10^9 UFP); desde 3 años, 2 ml (4 × 10^9 UFP). Distribuir por área de heridas conforme a la tabla oficial, sin superar el máximo. No aplicar en piel íntegra ni por vía inyectable.
Inducción, mantenimiento, duración, tratamiento a largo plazo y reevaluación¶
Continuar semanalmente en las heridas seleccionadas hasta cierre; priorizar heridas previamente tratadas que se reabran antes de iniciar otras según ficha técnica y dosis disponible.
Ajustes de dosis y situaciones especiales¶
Ajustar volumen al área y edad, no a una pauta empírica por kg. Si la dosis no alcanza para todas las heridas, priorizar y programar; no exceder el máximo semanal.
Modo de empleo, adherencia, dosis olvidada, errores de medicación y sobredosis¶
Preparación y aplicación por personal formado. Cubrir con apósitos adecuados y minimizar contacto con las áreas tratadas. Paciente y cuidadores deben seguir instrucciones específicas de cambios y eliminación.
Conservación, preparación, transporte y eliminación¶
Antes de preparación, conservar congelado entre −25 y −15 °C; puede mantenerse refrigerado a 2–8 °C hasta un mes tras descongelación, sin volver a congelar. La estabilidad fisicoquímica del preparado no sustituye el límite microbiológico: usar inmediatamente o respetar condiciones asépticas validadas y ficha técnica. Las jeringas preparadas admiten hasta 8 horas a temperatura ambiente según condiciones oficiales.
Combinaciones útiles y estrategias terapéuticas¶
Cuidados atraumáticos, apósitos, analgesia y soporte nutricional. Coordinar otros tópicos sin aplicación concomitante en la herida; cirugía o terapias adicionales según necesidad.
Informar y documentar
Consejos para el paciente, vida cotidiana y signos de alarma¶
Evitar tocar o rascar heridas tratadas y apósitos durante al menos 24 horas y seguir las indicaciones de higiene y protección. Comunicar dolor nuevo, infección, crecimiento anormal o una herida que cambia de aspecto.
Consentimiento, visado, dispensación y documentación en la HCE¶
Registrar mutación, heridas tratadas, área, fotografías, volumen/UFP, lote, fechas, preparación, cierre/reapertura, dolor y efectos adversos; mantener trazabilidad de terapia avanzada.
Monitorizar
Efectos adversos: mecanismo, prevención y manejo¶
Pueden aparecer prurito, escalofríos, enrojecimiento y otras reacciones descritas en ficha técnica. Diferenciar reacción local de infección o evolución tumoral; notificar sospechas y exposición accidental según protocolo.
Monitorización analítica¶
No sustituir seguimiento de la enfermedad por analítica inespecífica. Solicitar pruebas según infección, anemia, nutrición y comorbilidad; cumplir seguimiento de terapia avanzada del centro.
Monitorización clínica y de la eficacia¶
Medir cierre completo y durabilidad, reaperturas, dolor y uso de apósitos. Mantener vigilancia de carcinoma escamoso en todas las heridas sospechosas, incluidas las no tratadas.
Resolver incidencias
⏸ Pausa, suspensión, retirada, reintroducción, transición y periodo de lavado¶
Pausar y valorar ante reacción relevante, infección que requiera intervención o sospecha tumoral. Reconsiderar heridas sin respuesta y prioridades; el cierre local no permite retirar todos los cuidados preventivos.
Cirugía, procedimientos e intercurrencias¶
Coordinar biopsia, desbridamiento o cirugía con la unidad de epidermólisis y las medidas de bioseguridad. No aplicar sobre una lesión sospechosa de carcinoma antes de su estudio.
Tomar decisiones
El arte de la Dermatofarmacología¶
La unidad de evaluación es cada herida. Documentar cuál se trata y cuál se cierra evita atribuir una mejoría global no demostrada.
Síntomas y signos objetivo¶
Cierre sostenido de heridas, dolor, carga de curas y reaperturas.
Si funciona: mantenimiento y optimización¶
Mantener vigilancia y cuidados; tratar reaperturas conforme a prioridades y pauta.
Si la respuesta es parcial¶
Revisar selección de heridas, aplicación, infección y traumatismo repetido.
Si no funciona: adherencia, combinaciones, intensificación y cambio¶
Reevaluar diagnóstico local, infección y posible carcinoma; discutir estrategia en la unidad especializada.
⭐ Ventajas potenciales¶
Tratamiento dirigido al defecto de COL7A1 en la herida.
Desventajas potenciales¶
Logística especializada, dosis limitada por semana y efecto local sin curación sistémica.
Perlas clínicas y puntos clave¶
Vyjuvek sí dispone de documentación española en CIMA; no confundir autorización con disponibilidad o financiación confirmadas.
Algoritmo práctico de utilización¶
Confirmar COL7A1 → seleccionar y medir heridas → excluir sospecha tumoral/infección → preparar con bioseguridad → aplicar dosis semanal por edad y superficie → registrar cierre y reaperturas.
Conectar y verificar
Contenido relacionado¶
Epidermólisis bullosa distrófica, cuidados de heridas y carcinoma escamoso asociado.
Lecturas recomendadas¶
Revisión documental: 28 de septiembre de 2026. Comprobar la presentación concreta antes de prescribir.
Estado en los registros: Estados editoriales en conflicto. El responsable ha comunicado la revisión de todo el contenido actual; el registro técnico por versión está pendiente de conciliación.