Danicopan

FECHA FDA CORRECTA: 29 marzo 2024 (no «1 abril 2024»). Fuente: FDA Drug Trials Snapshots Voydeya.
Indicación FDA exacta: «add-on therapy to ravulizumab or eculizumab for the treatment of extravascular hemolysis (EVH) in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)». La indicación EMA usa el término «residual haemolytic anaemia». No mezclar terminologías. Fuente: FDA label Voydeya 218037.
Boxed Warning completo: infecciones graves por bacterias encapsuladas (meningococo, neumococo, H. influenzae) incluso en pacientes vacunados; pueden convertirse rápidamente en mortales si no se reconocen y tratan precozmente. Vacunación obligatoria ≥2 semanas antes de iniciar.
VOYDEYA REMS — programa restringido: inscripción obligatoria del prescriptor, verificación de vacunación, Tarjeta de Seguridad del Paciente durante todo el tratamiento y hasta 1 semana tras la última dosis.
Hiperlipidemia (advertencia formal sección 5.4): VOYDEYA aumenta colesterol total y LDL; 30% de pacientes con perfil basal normal desarrollan hipercolesterolemia grado 1. Monitorización periódica de lípidos obligatoria.
Hepatotoxicidad cuantificada: elevación de ALT en 14% de pacientes; >3× LSN en 9%; >5× LSN en 5%. Evaluación basal y periódica de enzimas hepáticas.

🔗 Fármacos relacionados